新药转让平台(新药转让药企)

药物研发管线中,Dicerna Pharmaceuticals已有1种在研乙肝新药RG6346,当前正进行第2期联合试验。近日,Royalty Pharma公司介绍已收购Dicerna Pharmaceuticals旗下OXLUMO™(lumasiran)的特许权使用权,以支付前期现金付款1.8亿美元和高达6,000万美元的基于或有销售的里程碑付款,合计高达2.4亿美元(一种用于罕见病PH新药)。

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乙肝药企Dicerna,RNAi创新方法,出售罕见病PH新药OXLUMO

OXLUMO已获得美国食品药品管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的批准,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH)。Dicerna总裁兼首席执行官Douglas Fambrough博士点评如下:我们很高兴与Royal Pharma公司签订这项协议,后者被认为是生命科学行业版税收购领导者。在与Royal Pharma公司达成的协议,反映了我们对这一市场的重要性以及对PH患者的高度未满足需求的共同认识。

Dicerna公司目前也在寻求与开发PH主要候选药物nedosiran应对这一人群。Royalty Pharma的创始人兼首席执行官Pablo Legorreta点评如下:我们很高兴与RNAi治疗领域新兴领先企业Dicerna达成交易。RNAi,代表了一种有前途的医学新方法,OXLUMO与我们对高度创新的疗法的关注相一致,这种疗法可以解决亟待解决的重大问题。很高兴与Dicerna公司建立这种关系,这是好的开始,可以为将来潜在合作机会敞开大门,为患者带来新的RNAi疗法。

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什么是原发性高草酸尿症(primary hyperoxaluria,PH),药物开发前景如何?

PH是一种人类罕见病,同时,PH还是一种威胁生命的遗传性疾病,最初表现为肾脏并发症。全球已有3种已知的PH类型(PH1,PH2和PH3),每一种类型都是由三个不同基因之一的突变引起的。这些遗传突变会导致酶缺乏,从而导致称为草酸盐的底物过量产生。草酸盐的异常产生与积累,会导致肾结石复发、肾钙化和慢性肾病,这些疾病可能会发展为终末期肾病,需要进行深入透析。

肾功能受损最终会导致草酸在皮肤、骨骼、眼睛和心脏等多种器官中积累。在最严重情况下,症状始于生命的第一年。可以进行联合肝肾移植以解决PH1或PH2,但它是一种侵入性解决方案,具有有限的可用性和高发病率,需要终身免疫抑制来防止器官的排斥。有遗传研究表明,美国约有8500人受到原发性高草酸尿症影响,研究人员估计,仍有80%以上的PH患者仍未得到诊断。

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目前,只有1种已批准的专门用于PH的疗法,可以用于治疗PH1。本次收购指,Dicerna公司以高达2.4亿美元的价格,将PH罕见病药物OXLUMO™(lumasiran)特许权使用权出售给Royalty Pharma公司。

延伸阅读:乙肝在研新药RG6346(也称RO7445482) ,在中国获得临床试验默示许可

RG6346与RO7445482是相同研究药物,只是在国内外称谓不同。近期,RO7445482已在我国取得临床试验默示许可,预示着该药物除在国外正在进行的第2期联合试验外,也将在我国慢性乙肝患者中开展人体临床试验。RO7445482是罗氏制药公司与Dicerna公司合作开发的乙肝创新药项目,使用的是,RNAi新疗法,该研究药物以往有3种名称:RO7445482、RG6346和DCR-HBVS。

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RG6346在AASLD2020大会上,香港研究人员评估该药物的第1b/2a期临床试验进展,RNAi抑制剂RG6346可以导致受试者乙肝表面抗原显著且持续下降,总体安全可以耐受。基于1b/2a期良好结果,RG6346被推进至使用2500万美元里程碑付款用于启动RG6346第2期联合试验。

以上关于Dicerna公司将OXLUMO™(lumasiran)特许使用权出售给Royalty Pharma,该药物为罕见病原发性高草酸尿症治疗药物,已发布在2021年4月8日Dicerna Pharmaceuticals和Royalty Pharma。关于RO7445482注射液获得我国默示许可,可以在药品审评中心查找到。

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